El equipo de ciencias de la vida de Anthropic está trabajando para acelerar la curación de enfermedades. Durante los últimos meses, nuestros científicos han mantenido asociaciones de investigación profunda con seis organizaciones que desarrollan nuevos medicamentos: BigHat Biosciences, Bristol Myers Squibb, Divergence Labs, Enveda, Generate Biomedicines, y The Column Group. También hemos comenzado nuestros propios esfuerzos de descubrimiento de fármacos. Al hacerlo, hemos aprendido mucho sobre cómo Claude puede apoyar el desarrollo de fármacos y sobre cómo necesitaremos mejorar aún más a Claude para materializar el potencial de la IA en la medicina. Planeamos ampliar sustancialmente este trabajo a partir de ahora.
Existen muchas oportunidades para acelerar el desarrollo de fármacos, incluso más allá de las aplicaciones de la IA más comentadas, como proponer diseños iniciales para nuevas moléculas. Desarrollar un fármaco implica muchas tareas variadas: realizar investigación temprana para identificar un objetivo para el fármaco y el tipo adecuado de fármaco para actuar sobre él, diseñar una molécula con las propiedades correctas, optimizarla para que pueda fabricarse de manera fiable a gran escala, redactar las presentaciones regulatorias necesarias para realizar ensayos clínicos, diseñar y administrar esos ensayos, y mucho más.
Nuestra estrategia para materializar los beneficios médicos de la IA se basa en involucrar cada vez más a la IA en todas estas tareas. No hay un único problema que resolver; los cuellos de botella están distribuidos por todo el proceso de desarrollo de fármacos. La mejor manera de identificar y superar estos cuellos de botella es involucrarse profundamente en programas reales de fármacos, en muchas áreas de enfermedades y etapas de desarrollo diferentes.
Por eso, durante los últimos meses, hemos colaborado con seis organizaciones para hacerlo. También hemos iniciado nuestros propios esfuerzos de descubrimiento de fármacos, incluidos programas para formas raras infantiles de distrofia muscular, en los que Claude se encarga de gran parte del trabajo científico y operativo.
Este trabajo sirve a nuestros objetivos de tres maneras. Primera, nos permite comprender mejor las fortalezas y limitaciones de nuestros modelos en relación con una gama mucho más amplia de tareas de desarrollo de fármacos (ya hemos priorizado mejoras específicas de nuestros modelos basándonos en lo aprendido hasta ahora). Segunda, estos programas pueden servir como casos de estudio para la comunidad más amplia de ciencias de la vida. Si Claude va a aumentar significativamente la tasa de nuevas curas, necesitamos trabajar con muchas más empresas de biotecnología e integrar a Claude más profundamente en sus procesos de desarrollo. Tercera, estos proyectos deberían, si sus trayectorias positivas continúan, tener un impacto directo por sí mismos. Somos optimistas en que algunos pueden dar como resultado nuevos medicamentos eficaces para las enfermedades a las que se dirigen, incluidas las alergias alimentarias, las enfermedades infantiles raras y varias formas de cáncer.
En esta publicación, ofrecemos una actualización sobre nuestro progreso con nuestros socios, junto con informes técnicos y preprints que describen con más detalle nuestro proceso de reflexión, nuestros métodos y nuestros primeros resultados. Luego delineamos brevemente hacia dónde se dirige nuestro trabajo a continuación.
Casos de estudio
Generate Biomedicines: ingeniería de modalidades. Generate Biomedicines ha estado trabajando en aumentar la utilidad de un tratamiento contra el cáncer conocido como terapia CAR T-cell. Esta terapia históricamente ha ayudado a tratar cánceres de células sanguíneas; Generate busca rediseñarla para que también pueda tratar cánceres de tumores sólidos. Para lograrlo, su objetivo es acortar una parte de las instrucciones genéticas de la terapia, lo que crearía espacio para instrucciones adicionales adecuadas para otros tipos de cáncer. Seis científicos de Generate usaron Claude Code para proponer nuevos diseños para esta parte. Un diseño fue aproximadamente un 70% más corto que la versión estándar y, en pruebas de laboratorio, fue más eficaz: permitió que las células inmunitarias produjeran aproximadamente 10 veces más receptores (las proteínas que usan para detectar células cancerosas), eliminó las células tumorales de manera más eficiente y las células inmunitarias permanecieron activas durante más tiempo. , y consulte el informe técnico de Generate.
Divergence Labs: generación de aciertos. Divergence Labs está trabajando en una forma novedosa de tratar las alergias alimentarias. Las alergias alimentarias se desencadenan por una reacción de una molécula llamada IgE, parte de la cual está unida a nuestras células inmunitarias y parte de la cual flota libremente en nuestra sangre. Divergence Labs está desarrollando fármacos que despegarían por completo la IgE de nuestras células inmunitarias, en lugar de limitarse a neutralizar la IgE que circula en la sangre, como hacen los medicamentos estándar. Esto podría proporcionar un tratamiento mucho más eficaz, pero requiere un diseño preciso, con dos «brazos»: uno que se uniría firmemente a la IgE, y otro que ayudaría a desprender la IgE de la célula inmunitaria. Claude convirtió los objetivos de Divergence Labs en un plan de diseño detallado y luego, de manera mayormente autónoma, generó aproximadamente 35,000 diseños de anticuerpos en aproximadamente un mes para ser reducidos y puestos a prueba. En esas primeras pruebas, Divergence encontró «aciertos» para ambos brazos: tres diseños que podían unirse a la IgE, y 20 que podían desprenderla. Tres de esos 20 parecían desprender la IgE más que el medicamento estándar. Su siguiente paso es construir un fármaco que combine los dos brazos. , y ver el informe técnico de Divergence.
BigHat Biosciences: optimización de candidatos. BigHat Biosciences combina la IA con un laboratorio automatizado para mejorar posibles fármacos (o «candidatos»), que deben unirse firmemente a su objetivo, permanecer estables durante la fabricación y el almacenamiento, y evitar aglutinarse (entre otros criterios). Los científicos de BigHat y un investigador de Anthropic trabajaron con Claude para mejorar estas tres propiedades en dos candidatos, ambos fragmentos de anticuerpos que podrían convertirse en partes de futuros fármacos: uno diseñado para atacar células cancerosas, y otro diseñado para mantener un fármaco en el cuerpo durante más tiempo. Claude, conectado al sistema de datos de laboratorio de BigHat, Reccy, propuso cambios en cada molécula, y el laboratorio de BigHat fabricó y probó alrededor de 1,010 variantes en aproximadamente 10 semanas. A mitad del proceso, el equipo sospechó que las métricas estándar de estabilidad térmica y aglutinación eran engañosas. Claude y el investigador reanalizaron los datos brutos, y luego propusieron métricas diferentes y un cambio de protocolo para probarlas. Los científicos de BigHat lo refinaron y lo ejecutaron, y las predicciones principales se mantuvieron. En comparación con los originales, las mejores versiones se unieron más de 10x más firmemente, el candidato dirigido contra el cáncer permaneció en solución hasta 18°C más, y el candidato para fármacos de mayor duración se aglutinó más de 100x más lentamente. , y ver el informe técnico de BigHat.
Enveda: fabricación y presentaciones regulatorias. Para realizar ensayos clínicos, las empresas necesitan registros que demuestren que cada lote de un nuevo fármaco se ha fabricado conforme a estrictos estándares de calidad, y presentar una solicitud a los reguladores, entre otros requisitos. En Enveda, los químicos de fabricación dedicaban hasta el 75% de su tiempo a trámites documentales. Para aliviar esa carga, Enveda construyó un sistema que conecta todos sus documentos de fabricación a Claude y luego permite a Claude señalar cualquier posible problema. En pruebas sobre 1,061 páginas de documentación, Claude detectó los 11 problemas que los revisores humanos habían encontrado, y señaló siete que ellos habían pasado por alto. En el proceso, este método redujo el tiempo de revisión humana en un 89%, de más de 25 horas a menos de tres. Por otra parte, Claude escribió los primeros borradores de dos importantes documentos regulatorios. Uno tomó cuatro horas, en comparación con aproximadamente tres meses a mano. Para el otro, el proceso estándar de revisión humana de Enveda encontró un error menor. , y ver el informe técnico de Enveda.
The Column Group (TCG): creación de empresas. Debido a que el descubrimiento de fármacos puede ser lento, costoso y propenso al fracaso, los inversores en empresas de biotecnología han favorecido ideas más seguras y previamente validadas sobre otras nuevas más arriesgadas, incluso cuando estas últimas podrían ayudar a más pacientes. Hemos estado trabajando con TCG para ver si Claude puede cambiar esto reduciendo el tiempo y el costo del descubrimiento de fármacos, de modo que los inversores puedan apoyar con confianza ideas más ambiciosas. Específicamente, TCG está estableciendo Pleiades, una nueva empresa que utilizará Claude para ejecutar muchos más programas de fármacos, y más complejos, de lo habitual para un equipo pequeño. Esto podría ser un modelo de cómo Claude puede reducir tanto la carga científica como la operativa y administrativa necesarias para dirigir una empresa de biotecnología. Si esto funciona, este modelo podría replicarse en toda la industria y dirigir la inversión hacia problemas más difíciles de la medicina. Pleiades está desarrollando actualmente nuevas herramientas y flujos de trabajo para Claude; su primera habilidad de Claude, que ayuda a Claude a evaluar si vale la pena perseguir determinados objetivos farmacológicos, ha sido evaluada en 45 pares de objetivo-enfermedad. .
Más recientemente, también hemos comenzado a trabajar con Bristol Myers Squibb (BMS) para encontrar y abordar cuellos de botella en la planificación de ensayos clínicos. BMS está usando Claude para evaluar planes de un fármaco en fase temprana en ensayos clínicos, y para estimar la probabilidad de que esos ensayos tengan éxito. Juntos, planeamos expandir este trabajo en 2027 para comprender su potencial para aumentar la probabilidad de éxito en el desarrollo temprano.
«Usamos Claude en la etapa de ensayo clínico para analizar datos propietarios, crear un plan de estudio clínico y sopesar la probabilidad de éxito del estudio. A partir de un solo mensaje, Claude generó un análisis inicial sólido que ayudó a informar nuestra evaluación de diferentes opciones de desarrollo, lo que de otro modo llevaría días completar. Hicimos todo esto garantizando la seguridad de nuestros datos altamente sensibles. Esperamos expandir este trabajo a lo largo de nuestro pipeline para apoyar decisiones a nivel de portafolio».
Michael Pourdehnad, MD, Vicepresidente Sénior, Jefe de Desarrollo Clínico Temprano, Hematología, Oncología y Terapia Celular.
Además de nuestro trabajo con estos socios, hemos comenzado a dirigir algunos programas de investigación nosotros mismos. Hemos adquirido Mithril Medicine, una empresa de una sola persona que ha estado desarrollando tratamientos para dos formas raras de distrofia muscular. Su fundador, Cody Tranbarger, utilizó Claude para organizar contratos, logística y experimentos con 11 laboratorios externos, y delegó muchos otros aspectos de las operaciones de Mithril a Claude. Como resultado, Mithril llevó un posible tratamiento para una forma de distrofia muscular desde una idea hasta resultados prometedores en ratones en menos de 18 meses. Ahora en Anthropic, Cody continúa esta investigación y planea iniciar varios programas nuevos. Si sus candidatos a fármacos siguen manteniéndose, esperamos que un fármaco esté listo para comenzar ensayos clínicos en humanos a más tardar a finales de 2028. y ver nuestro informe técnico.
Ampliando nuestro trabajo en las ciencias de la vida
Toda esta investigación todavía se encuentra en una etapa temprana. En particular, hasta ahora es mayormente preclínica—es decir, en su mayor parte, aún no ha llegado a la etapa en que los fármacos se están probando en humanos. Planeamos seguir ampliando el papel de Claude en los ensayos clínicos a medida que estos programas de fármacos avancen, y a medida que nos asociemos con más organizaciones cuyos programas de desarrollo de fármacos ya están en fase clínica.
Esta investigación es solo una parte de nuestros esfuerzos por acelerar el descubrimiento de fármacos. En última instancia, queremos compartir nuestros modelos con la mayor cantidad posible de investigadores en desarrollo de fármacos. Con ese fin, hemos lanzado Claude Science, nuestro banco de trabajo de IA para investigadores, y estamos proporcionando créditos de Claude para científicos de ciencias de la vida. También hemos creado el Programa de Verificación de Ciencias de la Vida para permitir que organizaciones de confianza usen nuestros modelos más potentes con versiones más permisivas de nuestras salvaguardas, que son necesarias para prevenir el uso indebido pero que pueden obstaculizar la investigación biológica legítima. También hemos lanzado recientemente una convocatoria abierta para investigadores invitados en las ciencias de la vida; buscamos propuestas de grupos de investigación que quieran usar Claude para investigar preguntas clave en el descubrimiento de fármacos y otras áreas.
Esperamos trabajar con muchas más organizaciones a medida que expandimos nuestra investigación en ciencias de la vida. Si trabajas en una organización enfocada en el descubrimiento de fármacos y estás interesado en colaborar con nosotros, puedes ponerte en contacto a continuación.